フェニルケトン尿症に新生児から投与可能な1日1回の経口製剤

2025年12月22日、フェニルケトン尿症治療薬セピアプテリン(商品名セピエンス顆粒分包250mg、同1000mg)の製造販売が承認された。適応は「フェニルケトン尿症」、用法用量は「7.5mg/kg(0カ月以上6カ月未満)、15mg/kg(6カ月以上1歳未満)、30mg/kg(1歳以上2歳未満)、60mg/kg(2歳以上)を、それぞれ1日1回食後または食事とともに経口投与する。なお、忍容性が認められない場合、6カ月以上2歳未満では1日7.5mg/kgまで、2歳以上では1日20mg/kgまでの範囲で適宜減量する」となっている。 フェニルケトン尿症(PKU)は、フェニルアラニン(Phe)をチロシンに代謝するフェニルアラニン水酸化酵素(PAH)の活性低下により、Pheが体内に蓄