La Sindrome di Alagille (ALGS) è una malattia genetica rara causata da mutazioni nei geni JAG1 o NOTCH2 e colpisce circa 1 su 30.000-50.000 nati vivi 1,2,3 · La rimborsabilità in Italia di odevixibat, un inibitore potente, selettivo e reversibile della proteina IBAT, arriva a seguito dei risultati positivi dello studio di fase III ASSERT [...]
Malattie rare pediatriche: AIFA approva la rimborsabilità di odevixibat
