欧米で承認されながら日本で未承認の医薬品は143品目に上り、そのうち開発に着手すらされていないドラッグロスは86品目も存在する(2023年3月時点)。その多くは希少疾患用や小児用だ。日本における希少疾患の創薬環境を改善するにはどうすればいいのか。現状と課題を、「製薬協 Rare Disease Day 2026シンポジウム」からお届けする。 毎年2月の最終日は、世界希少・難治性疾患の日(Rare Disease Day:RDD)とされ、希少・難治性疾患患者の生活の質の向上を目指し、世界各地で様々なイベントが開催されている。日本製薬工業協会(製薬協)は2026年のRDDに先駆けて、2月8日に「製薬協 Rare Disease Day 2026シンポジウム」を開催した。